Ученые из Америки разработали лекарственное средство, в основе которого лежит процесс подавления экспрессии гена (принцип РНК-интерференции). Данный препарат позволяет подавить работу генов-источников опасных заболеваний.
Механизм действия можно описать так: с гена считывается матричная рибонуклеиновая кислота (РНК, содержащая информацию о первичной структуре белка), которая поступает в цитоплазму клетки для синтеза белка. Для того чтобы остановить описанный процесс, нужно к существующей мРНК добавить другую, способную создать с ней двойную цепочку. Именно таким способом можно остановить работу гена на половине пути к рибосоме, в которой происходит биосинтез белка. Подавление функционирования гена – способ воздействия на болезнь.
В ходе исследования была выявлена проблема низкой стабильности рибонуклеиновой кислоты. Решение нашли в размещении в РНК жировых наночастиц, накапливаемых в
печени и почках. Именно по этой причине разработанное лекарственное средство влияет только на те болезни, которые вызваны экспрессией генов печени.