Лиофилизат для приготовления раствора для инфузий белого или почти белого цвета.
В 1 флаконе содержится:
активное вещество: имиглюцераза** 200 ЕД или 400 ЕД*;
вспомогательные вещества: маннитол, натрия цитрата дигидрат, лимонной кислоты моногидрат, полисорбат 80.
* ЕД обозначает количество фермента, которое катализирует гидролиз 1 микромоля синтетического субстрата пара-нитрофенил P-D-ппокопиранозида (pNP-Glc) за 1 минуту при температуре 37°С.
** Имиглюцераза - это модифицированная форма кислой бета-глюкозидазы человека, продуцируемая клетками яичников китайских хомячков с помощью рекомбинантной ДНК-технологии, с маннозной модификацией для направленного взаимодействия с макрофагами.
Во флаконах из стекла типа I, емкостью 20 мл, закрывающихся пробкой из силиконизированного бутила и алюминиевой крышкой, на которую надет пластиковый колпачок. Каждый флакон с инструкцией по применению помещают в картонную пачку.
Болезнь Гоше I тип а (для длительной ферментозаместительной терапии у больных с подтвержденным диагнозом, имеющим клинически значимые проявления данного заболевания: анемия (после исключения других ее причин), тромбоцитопения; патологические изменения костей (после исключения других причин, таких как дефицит витамина D; гепато- или спленомегалия).
Повышенная чувствительность к активному веществу.
Учитывая гетерогенность и мультисистемную природу болезни Гоше, дозу устанавливают индивидуально после клинической оценки всех проявлений заболевания.
Вводят в/в капельно.
Начальная доза - 60 ЕД/кг 1 раз в 2 нед. (в среднем через 6 мес отмечается улучшение гематологических показателей и симптомов со стороны внутренних органов). Продолжение лечения способствует приостановлению прогрессирования болезни и уменьшению выраженности симптоматики со стороны костной системы. Применение в дозе 2.5 ЕД/кг 3 раза в нед. или 15 ЕД/кг 1 раз в 2 нед. способствует улучшению гематологических параметров, уменьшению размеров печени и селезенки, но не влияет на симптомы со стороны костной системы.
Контрольное обследование пациентов рекомендуется проводить 1 раз в 6-12 мес.
Дозу рекомендуется корректировать (повышать или снижать) в зависимости от выраженности симптомов.
Со стороны пищеварительной системы: тошнота, диарея, рвота.
Со стороны ЦНС: головная боль, головокружение.
Дерматологические реакции: кожные высыпания.
Аллергические реакции: генерализованный зуд, ангионевротический отек, одышка, бронхоспазм.
Местные реакции: дискомфорт, зуд и жжение кожи, отек в месте венепункции.
Прочие: повышение температуры тела, "приливы" крови к лицу.
Фармацевтически несовместим с другими лекарственными средствами.
Необходим периодический контроль за образованием IgG антител к имиглуцеразе. В первый год терапии IgG антитела к имиглуцеразе образуются примерно у 15% больных. Появление IgG антител чаще всего происходит в первые 6 мес лечения и редко - после 12 мес терапии.
Во время лечения каждые 2-3 мес следует контролировать активность кислой фосфатазы и АПФ (по мере продолжительности лечения их активность должна снижаться). Эффективность терапии можно контролировать также по уровню активности АЛТ, АСТ каждые 6-12 мес (снижение их активности также указывает на положительный клинический эффект). Каждые 6-12 мес необходим контроль концентрации билирубина, Ca2+, креатинина, электролитов и фосфора.
Для оценки эффективности терапии ежемесячно следует контролировать содержание Hb и тромбоцитов (увеличение их количества свидетельствует об эффективности терапии). Каждые 6 мес следует контролировать размеры печени и селезенки (должны уменьшаться).
Каждые 1-2 года больным показана МРТ длинных костей (при положительном клиническом эффекте их характеристики должны улучшаться). У больных, имеющих антитела к имиглуцеразе, чаще возникают реакции повышенной чувствительности. В подобных случаях рекомендуется премедикация антигистаминными препаратами и/или ГКС, а также снижение частоты инфузий.
С осторожностью применять у детей.
C осторожностью применять при беременности и в период лактации.
С осторожностью применять у детей.
По рецепту.
Хранить при температуре 2°С - 8°С (в холодильнике). Хранить в недоступном для детей месте.
Срок годности - 2 года. Не использовать по истечении срока годности.
